Έτοιμη να διαμορφώσει μια νέα γενιά ενεργών και καταρτισμένων εκπροσώπων ασθενών είναι η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος, η οποία δημιούργησε Ακαδημία Ασθενών υψηλού επιπέδου, με στόχο τη συμμετοχή των αποφοίτων της στις διαδικασίες αξιολόγησης και έγκρισης φαρμάκων σε ευρωπαϊκό αλλά και διεθνές επίπεδο.
Η ελληνική αυτή πρωτοβουλία συγκαταλέγεται στις πρώτες αντίστοιχες δράσεις που υλοποιήθηκαν στην Ευρώπη και φιλοδοξεί να καλύψει ένα κρίσιμο θεσμικό και επιστημονικό κενό: τη συστηματική ένταξη της εμπειρίας των ίδιων των ασθενών στη χάραξη πολιτικών υγείας και στην ανάπτυξη νέων θεραπειών. Στο εκπαιδευτικό πρόγραμμα συμμετέχουν ως εισηγητές στελέχη του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, ειδικοί από τον ευρωπαϊκό μηχανισμό Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας (HTA), αλλά και εκπρόσωποι θεσμικών φορέων από την Ελλάδα και το εξωτερικό που εμπλέκονται άμεσα στη διαδικασία έγκρισης και αποζημίωσης φαρμάκων.
Τα μαθήματα διεξάγονται στην αγγλική γλώσσα, σε απογευματινές ώρες, και ξεκίνησαν στις 13 Ιανουαρίου, με προγραμματισμένη ολοκλήρωση στα τέλη Μαρτίου. Όπως επισημαίνει σε συνέντευξή του στο Πρακτορείο FM ο αντιπρόεδρος της Ένωσης Σπανίων Ασθενών Ελλάδος, Δημήτρης Αθανασίου, η ανάγκη για μια τέτοια δομημένη εκπαίδευση είναι επιτακτική, καθώς οι σπάνιες παθήσεις –περίπου 8.000 διαφορετικές νόσοι– παραμένουν εξαιρετικά δύσκολες στη διαχείρισή τους. Ένας από τους βασικούς λόγους είναι η εκτεταμένη έλλειψη γνώσης, όχι μόνο σε κοινωνικό αλλά και σε επιστημονικό επίπεδο, παρά το γεγονός ότι οι σπάνιες παθήσεις αφορούν συνολικά το 6–8% του παγκόσμιου πληθυσμού.
Οι ασθενείς ως κρίσιμος παράγοντας στη φαρμακευτική καινοτομία
Σύμφωνα με τον κ. Αθανασίου, τα προβλήματα που απορρέουν από την άγνοια γύρω από τις σπάνιες νόσους είναι κοινά τόσο στη φροντίδα όσο και στην έρευνα και στην έγκριση νέων φαρμάκων. Η Ευρώπη, όπως τονίζει, καταβάλλει μια συντονισμένη προσπάθεια για να βελτιώσει το πλαίσιο, ωστόσο τα αποτελέσματα μπορούν να ενισχυθούν ουσιαστικά μόνο με την ενεργό συμμετοχή εκπαιδευμένων ασθενών.
Οι ασθενείς αυτοί δεν λειτουργούν απλώς ως αποδέκτες πολιτικών, αλλά ως φορείς πολύτιμης γνώσης, τροφοδοτώντας με πραγματικά δεδομένα τόσο την ανάπτυξη φαρμάκων όσο και τον σχεδιασμό των υπηρεσιών υγείας. Στις σπάνιες παθήσεις, όπου συχνά υπάρχει ελάχιστος αριθμός ασθενών σε κάθε χώρα, η εκπροσώπηση δεν μπορεί να βασίζεται σε εθνικά κριτήρια. Ένας ασθενής με μια εξαιρετικά σπάνια νόσο μπορεί να υπάρχει μόνο σε μία χώρα, γεγονός που καθιστά αναγκαία τη διεθνή δικτύωση και την αναζήτηση ανθρώπων με εξειδίκευση, άριστη γνώση της αγγλικής γλώσσας και ικανότητα κατανόησης σύνθετων επιστημονικών και κανονιστικών εννοιών.
Ακριβώς σε αυτό το σημείο παρεμβαίνει η Ακαδημία: εντοπίζει τέτοιους ασθενείς και τους εκπαιδεύει ώστε να μπορούν να εκπροσωπούν τεκμηριωμένα την κοινότητα των σπανίων ασθενών σε πανευρωπαϊκά και παγκόσμια φόρα, τόσο στη διαδικασία έγκρισης φαρμάκων όσο και στον σχεδιασμό κλινικών δοκιμών.
Ο ρόλος του ασθενούς στις αποφάσεις αξιολόγησης
Ιδιαίτερη βαρύτητα δίνεται στον ρόλο που μπορεί να διαδραματίσει ο εκπαιδευμένος ασθενής στις διαδικασίες αξιολόγησης. Όπως επισημαίνεται, στις σπάνιες νόσους ο πραγματικός «ειδικός» είναι συχνά ο ίδιος ο ασθενής ή ο φροντιστής του, ακριβώς επειδή η διαθέσιμη επιστημονική γνώση είναι περιορισμένη. Η συμβολή του έγκειται στη μεταφορά της βιωματικής εμπειρίας και στη γεφύρωση του χάσματος ανάμεσα στον θεωρητικό σχεδιασμό και την πραγματικότητα της καθημερινής ζωής με τη νόσο.
Παράλληλα, οι ασθενείς είναι οι μόνοι που μπορούν να αποτιμήσουν το επίπεδο ρίσκου που είναι διατεθειμένοι να αναλάβουν για ένα ενδεχόμενο θεραπευτικό όφελος – μια παράμετρο που δεν μπορεί να αξιολογηθεί επαρκώς ούτε από το ιατρικό προσωπικό ούτε από τις ρυθμιστικές αρχές. Σε ορισμένες περιπτώσεις, η τεκμηριωμένη παρέμβαση ασθενών έχει οδηγήσει ακόμη και σε αλλαγή αρχικών αξιολογήσεων, ενώ ιδιαίτερα συχνή είναι η αναθεώρηση του σχεδιασμού κλινικών δοκιμών μετά από τη συμμετοχή τους σε διαδικασίες επιστημονικής συμβουλευτικής.
Η πραγματική διάσταση της «σπανιότητας»
Παρά τον χαρακτηρισμό τους, οι σπάνιες παθήσεις δεν είναι τελικά τόσο… σπάνιες. Υπολογίζεται ότι παγκοσμίως επηρεάζουν 400 έως 500 εκατομμύρια ανθρώπους, ενώ στην Ευρώπη αφορούν περίπου 30 εκατομμύρια πολίτες. Στην Ελλάδα, ο αριθμός των σπανίων ασθενών εκτιμάται ότι φτάνει το μισό εκατομμύριο, με το 50% να είναι παιδιά. Για το 95% των περίπου 8.000 σπανίων παθήσεων δεν υπάρχει σήμερα διαθέσιμη θεραπεία, ενώ πολλές από αυτές χαρακτηρίζονται από υψηλή θνησιμότητα και σοβαρή αναπηρία. Ενδεικτικό είναι ότι πάνω από το 30% των παιδιατρικών ασθενών δεν φτάνουν καν στην ηλικία των πέντε ετών.
Ο Δημήτρης Αθανασίου, πατέρας του 15χρονου Ερμή που πάσχει από τη νόσο Ντουσέν, μιλά με την ιδιότητα του γονέα αλλά και του ανθρώπου που βίωσε εκ των έσω τη ριζική αλλαγή που επιφέρει μια τέτοια διάγνωση στη ζωή μιας οικογένειας.
«Για μένα, η νόσος Ντουσέν δεν είναι ένας όρος σε ιατρικό φάκελο. Είναι το όνομα του παιδιού μου, είναι το βλέμμα του Ερμή όταν προσπαθεί, είναι οι μικρές νίκες της καθημερινότητας και οι μεγάλες αγωνίες που δεν λέγονται εύκολα. Είναι η στιγμή που συνειδητοποιείς ότι δεν μπορείς να αλλάξεις τη διάγνωση, αλλά μπορείς – και οφείλεις – να αλλάξεις τον κόσμο γύρω της. Από εκεί γεννήθηκε η ανάγκη να μιλήσω, να διεκδικήσω, να σταθώ όχι μόνο ως πατέρας, αλλά ως φωνή για όλους μας, τους ασθενείς, όλα τα παιδιά μας και τις οικογένειες τους, που ζουν με μια σπάνια πάθηση. Γιατί όταν η ζωή σου μαθαίνει τι σημαίνει πραγματικά να αγωνίζεσαι, δεν σου επιτρέπει πια να μένεις σιωπηλός. Αυτός είναι ο λόγος που οι ασθενείς με σπάνιες παθήσεις δεν αποτελούν απλώς μια “ευάλωτη ομάδα”, αλλά φορείς δύναμης εμπειρίας και γνώσης. Και είναι αυτοί που μας υπενθυμίζουν ότι μια κοινωνία κρίνεται από το πώς στέκεται δίπλα σε όσους δεν είχαν την πολυτέλεια να διαλέξουν τη μάχη τους – αλλά επέλεξαν να τη δώσουν με αξιοπρέπεια. Οι άνθρωποι που ζουν με σπάνιες παθήσεις σποτελούν ζωντανό παράδειγμα συμμετοχικότητας, ανθεκτικότητας και επιμονής, μετατρέποντας την ευαλωτότητα σε γνώση, τον φόβο σε δράση και την ανάγκη σε κινητήριο δύναμη για αλλαγή».
Η Ακαδημία Ασθενών έρχεται, τελικά, να θεσμοθετήσει ακριβώς αυτή τη μετάβαση: από την εμπειρία στη γνώση και από τη γνώση στη συμμετοχή.
